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DESARROLLO DE VECTORES LENTIVIRALES MÁS SEGUROS Y EFICIENTES: Aplicaciones en terapia génica del Síndrome de Wiskott-Aldrich.

Posted By master_inmunologia@ugr.es On 27th Marzo 2007 @ 11:48 In Investigación Biomédica, Master Inmunología | No hay comentarios

Por Marién Cobo.

La terapia génica es una alternativa muy interesante ya que existen muchas enfermedades incurables con los métodos existentes. Pero este tipo de terapia tiene un éxito limitado aun, ya que existen todavía muchos aspectos en cuanto a seguridad biológica y eficiencia, que hay que mejorar para su aplicación en clínica.Todo esto persigue la producción de expresión de un gen o genes que se hayan alterados en una patología concreta, para o bien restaurar la expresión normal de un gen mutado o bien para expresar gen/es terapéutico/s que impidan la progresión de la enfermedad. Para ello se introduce el gen terapéutico (transgen) dentro de un vector viral, el cual ha sido manipulado para la integración del transgen en el genoma de la célula diana eliminado aquellos genes virales que puedan comprometer la seguridad biológica del sistema viral usado.

De todos los tipos de vectores virales, los lentivirales basados en el HIV-1, poseen una eficiencia y seguridad biológica mejor que el resto, pero aun así presentan problemas que hay que eliminar para poder ser usados terapéuticamente. Otro problema existente es la expresión ectópica del transgen, la cual podría producir efectos tóxicos. Por ello un punto importante a estudiar es la introducción en el vector de un promotor tejido específico.

El Síndrome de Wiskott-Aldrich (WAS) es una inmunodeficiencia primaria ligada al cromosoma X causada por mutaciones en el gen was el cual codifica para la proteína WASp, involucrada en la integración de señales extracelulares con reordenación del citoesqueleto de actina. La expresión de WASp es exclusiva de tejido hematopoyético, por ello en nuestro modelo usamos el promotor proximal de was.

Actualmente existen tratamientos paliativos de la enfermedad, como la administración de antibióticos y de inmunoglobulinas, transfusión de plaquetas para evitar hemorragias, o la extirpación del bazo, lo que conlleva un aumento en las infecciones. Otro procedimiento sería el transplante de médula ósea de donante HLA idéntico dentro d e los primeros 5 años de vida del paciente, con las complicaciones que ello conlleva, por ello la terapia génica es una estrategia terapéutica en proceso de estudio.

La terapia génica de WAS requiere la transducción de células hematopoyéticas pluripotenciales (HSCs), obtenidas por selección positiva de CD34+, las cuales serán transducidas con los diferentes vectores modelo creados por nuestro grupo, para intentar desarrollar células productoras estables de la proteína WASp.

En mi grupo de investigación buscamos mejorar estos vectores mediante:

* Desarrollo de un vector con sistema de seguridad activa (VSSA), el cual permita la expresión del gen terapéutico y la destrucción inducibles de estas células si apareciesen efectos secundarios indeseables.
* Construcción de vectores lentivirales específicos de tejido hematopoyético para la expresión del transgen de manera estable y segura.
* Desarrollo de vectores de utilidad clínica para terapia génica del Síndrome de Wiskott-Aldrich.

 

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